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伊马替尼是一种小分子抑制剂，它通过与ATP 竞争性结合KIT，PDGFR-A 及bcr-abl 融合蛋白的核苷酸结合位点，从而抑制其活动性。2001 年5 月，在作为第一线和第二线医治有良好反应的基础上，美国食品药品监督管理 批准伊马替尼用于医治慢性粒细胞白血病。紧接着证实其可抑制KIT 的活性，并在首次临床应用于一例既往重度化学疗法的转移扩散性GIST 病人，并获得明显而持久的治疗效果之后，通过一项多中心，开放性的随机临床II 期试验(CSTIB2222)来评估伊马替尼医治胃肠道间质瘤的治疗效果。
147例KIT 阳性不能外科手术切除或转移扩散的胃肠道间质瘤患病者随机分配到400 毫克/d 或600 毫克/d 组。中位随访时间9 个月时，总体部分缓解率(PR)54 %，疾病稳定率(SD)28 %，临床收益率(PR+SD)82 %，但是没有一位病人完全有效。在两组不同剂量组中在反应的阶段及坚持时间上没有显著差异。估计一年总生存几率为88 %。
鉴于这项研究结果，2002 年美国食品药品监督管理 批准伊马替尼用于不能外科手术切除或转移扩散的GISTs 的医治。2006 年对该临床II试验的长期随访分析表明，中位缓解时间为27 个月，中位生存期为58 个月。
那么在对伊马替尼有效的病人中，一年之后是否能停药呢？一项研究表明，患病者在使用伊马替尼有效后应继续伊马替尼医治，直到病情恶化严重，病人不容忍或拒绝。在这项研究中，58 例初期的间质瘤患病者被随机分为连续和间歇医治组。32 例间歇治疗方法患病者中有26 例在病情有进展时，重新吃伊马替尼。在这26 例中有24 例在重新吃后病情缓解，或保持平稳。王春萌等对39 例GIST 患病者行伊马替尼医治发现，2 例(5.1%)获得完全缓解，13 例(33.3%)获得部分缓解，12 例(30.8%)获得稳定，12 例(30.8%)出现疾病进展。
