伊马替尼(Imatinib)治疗儿童和青少年CML患者的疗效如何？

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已有临床研究证实了伊马替尼(Imatinib)对于成年慢性髓性白血病(CML)患病者的医治效果，但是对于少儿和青少年CML患病者的治疗效果目前还没有明确定论，基于此，有研究人员对伊马替尼医治少儿和青少年CML患病者的治疗效果进行了探索。

CML慢性期(15人)或CML急变期或费城染色体阳性的急性白血病(16人)共31名少儿患病者入组一项剂量逐渐增大的I期试验,其中28%的CML患病者年龄在2-12岁 ,50%在12-18岁。病人按下列剂量接受伊马替尼，260 mg/m 2/天(n=6)、340 mg/m 2/天(n=11)、440mg/m 2/天(n=8)和570mg/m 2/天(n=6)。在获得了细胞遗传学资料的13例CML病人中，7人(54%)获得完全细胞遗传学反应,4 人(31%)获得部分细胞遗传学反应,其相当于85%的主要细胞遗传学反应率。另有8名患儿(3名CML,4名急性白血病)进行另一项I期试验,3人接受的剂量为173-200mg/m 2/天,4人接受的剂量约为260mg/m 2/天 ,1人接受360mg/m 2/天的剂量。3名CML患儿中有两人获得完全细胞遗传学反应。

与成人试验相比,总共39名少儿中没有特殊的安全特性问题。胃肠道间质肿瘤（GIST）的临床研究 :对不能外科手术切除或转移扩散的胃肠道间质肿瘤（GIST）病人进行了一项开放、随机、多国家参加的II期临床实验。在这项试验中，共入选147例病人并随机接受口服伊马替尼400mg或600mg医治，每天一次，平均医治6-12个月（不超过24个月）。这些病人的年龄在18-83岁范围内，病理诊疗断定为C-Kit- 阳性的恶性胃肠道间质肿瘤（GIST），且不能外科手术切除和/或为转移扩散性。 400mg组的缓解率为37%，600mg组为43.2%，没有完全缓解病例。截止到平均随访7个月（7天-13个月）时，所有缓解的病人未出现病情进展。