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胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠
道最常见的肉瘤，医治以外科手术为主，高度危险患病者围外科手术期辅以酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）医治。约50%的患病者外科手术后会重复发，主要转移扩散部位为肝和腹膜。GIST对化学疗法药品高度耐受药物，常采用TKIs医治。卡博替尼(cabozantinib)是一个多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂。目前，卡博替尼(cabozantinib)已获得批准医治甲状腺髓样癌、肾癌、肝癌患病者。近期有研究表明，卡博替尼(cabozantinib)或能有效医治GIST。
该研究是一项多中心、开放标签、单臂Ⅱ期试验，主要评估卡博替尼(cabozantinib)在经过伊马替尼(imatinib)和舒尼替尼(sunitinib)医治后疾病进展的患病者中的活性和安全特性。入组患病者的人群特点为：中位年龄63岁，60%为男性，76%ECOG评分为0，24%ECOG评分为1。92%的患病者之前接受过外科手术，8%的患病者之前接受过化学疗法，所有患病者之前均接受过伊马替尼(imatinib)和舒尼替尼(sunitinib)系统医治，接受伊马替尼(imatinib)的患病者中位坚持医治时间为33.4个月，接受舒尼替尼(sunitinib)的患病者中位坚持医治时间为8.4个月。
安全特性方面，最常见的不良反应有：腹泻（74%）、掌跖红斑感觉不良综合征（58%）、疲劳（46%）、高血压（46%）、体重减轻（38%）、口腔粘膜炎（28%）、腹痛（22%）、神经性厌食（22%）、甲状腺功能减退（18%）、喉咙嘶哑（18%）、味觉障碍（16%）、其他皮肤不良反应（14%）、恶心（12%）。试验结果表明，所有患病者中高达12周PFS的占60%，在41名可评估的患病者中，高达12周PFS的占58.5%。
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