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在许多非常传统的医治方法中,例如化学疗法是专门针对癌细胞有丝分裂的这一特征。化学疗法通常攻击DNA或有丝分裂的纺锤体,针对性地杀灭分裂的细胞。化学疗法对于少儿期急性白血病等癌症还是有不错的效果的。但另一些肿瘤的生长受激素调节,例如内分泌激素受体阳性乳腺癌,是能够通过内分泌医治来控制。总是有效的抗肿瘤手段都是控制癌细胞的激烈生长。
但不幸运的是伯基特(Burkitt)淋巴瘤之外的其他癌瘤,不管什么时候肿瘤细胞处于分裂期的窗口都很短,甚至低于正常的骨髓细胞、皮肤细胞和肠粘膜细胞的分裂期。结果,化学疗法的狂轰乱炸对于某些肿瘤效
果不佳,反而使人体正常器官的正常细胞也到很大伤害,从而产生骨髓抑制、白细胞降低、脱发、消化道反应等药副作用。2001年,德鲁克尔等在《新英格兰医科学杂志》报告了伊马替尼(imatinib)的1期试验结果。在54例接受医治的CML患病者中,53例出现血液学完全缓解,7例的费城染色体不再可检查到。之前从没有其他药品高达这样的效果。2001年5月,FDA罕见地在2期试验尚未完成、3期试验更没有开始的情况下,就批准伊马替尼(imatinib)以格列卫(gleevec)为商品名面市,用于CML的一线医治。
自从伊马替尼(imatinib)的面市开发从根本上改变了肿瘤学领域。药品开发从过去专注于针对细胞分裂的药品,转向了针对各种恶性肿瘤生物学机制的药品。大多数恶性肿瘤的遗传异常比CML更复杂。由于许多恶性肿瘤固有的遗传不稳定性,新的亚型也会不断产生,并可能对原有药品耐受药物。因此,有必要对肿瘤进行基因水平的进一步分析,了解肿瘤的异质性和耐受药物机制,从而为临床提供指南,开发出针对性的医治。虽然人类治愈肿瘤的征程才刚刚开始,但是伊马替尼(imatinib)医治CML已经为我们指明了方向。
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