艾曲波帕(eltrombopag)有望成为SAA的一线用药

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  在美国和欧盟,(艾曲波帕)被批准用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少症(ITP)的1岁及以上儿科患者,其对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的应答反应不足。在NEJM上的研究表明,与历史对照相比,eltrombopag加标准免疫抑制治疗方案似乎增加了总体反应率,并显著增加了SAA患者血液恢复的频率、速度和稳健性。

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  慢性淋巴细胞白血病(CLL)为B细胞慢性淋巴增殖性疾病,是成人中最常见的白血病,约占40%。其中抗细胞凋亡的 Bcl-2 过度表达是部分淋巴恶性肿瘤的主要致病机制,同时 Bcl-2 也在急性和慢性白血病中过度表达。目前,临床上针对 R/R CLL 患者尚缺乏标准治疗,

  在NIH研究中,六个月使用eltrombopag加标准免疫抑制治疗有很好的完全缓解率,这一主要疗效终点在所有三个治疗组中都超过了历史纪录(10%)。队列1中的患者从第14天至第6个月接受了eltrombopag,达到33%的完全缓解率。队列2的完全缓解率最低(26%),其中病人的eltrombopag暴露时间最短(第14天至3个月)。

  此外,与历史队列相比,血小板和嗜中性粒细胞血液计数的总体增加更高,这正是SAA疾病的关键治疗目标。所有治疗组中位随访两年的总生存率为97%(95%CI,94-100%)。是唯一用于二线治疗SAA的血小板生成素受体激动剂,而NIH研究的这些结果现在显示出其作为一线治疗的潜力。

  

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